Sclérose systémique cutanée limitée : effet du sildénafil contre le phénomène de Raynaud
Dans cet essai randomisé contre placebo, Herrick et coll. ont testé le sildénafil chez des patients souffrant du phénomène de Raynaud en lien avec une sclérose systémique cutanée limitée. Les sujets ont pris une dose quotidienne d’une forme à libération modifiée de sildénafil (3 jours à 100 mg puis 25 jours à 200 mg). Le sildénafil a diminué la fréquence des crises tout en étant bien toléré.

Arthritis & Rheumatism ; 63(3):775-82 ; Mars 2011


Syndrome de Muckle-Wells : essai de l’anakinra chez l’enfant et chez l’adulte
Kuemmerle-Deschner et coll. ont testé l’effet et la tolérance de l’anakinra dans une étude observationnelle incluant 5 enfants et 7 adultes atteints d’un syndrome de Muckle-Wells sévère. Les patients ont été traités et suivis pendant une durée médiane de 11 mois. L’activité de la maladie a significativement diminué chez tous les patients après 2 semaines de traitement. L’état de santé de tous les patients a été amélioré à long terme aussi. Les marqueurs d’inflammation ont été améliorés chez la majorité des patients, et le traitement a été bien toléré.

Arthritis & Rheumatism ; 63(3):840-9 ; Mars 2011


La FDA approuve un premier médicament contre les hémorragies dans le déficit congénital en facteur XIII
La FDA (Food and Drug Administration) a donné son approbation pour Corifact, premier produit destiné à prévenir les hémorragies dans le déficit congénital en facteur XIII. Corifact a reçu une désignation orpheline et une autorisation accélérée de mise sur le marché aux Etats-Unis ; ce médicament est produit par CSL Behring à Marbourg, en Allemagne.