Muscular dystrophy trial gets go-ahead

La maladie de Duchenne est due à une mutation du gène de la dystrophine. Environ 13% des patients ont une mutation ou délétion de l’exon 51.
Le GSK968 est un oligonucléotide antisens , qui bloque la traduction d’un exon défectueux (l’exon 51) ce qui permet la poursuite de la traduction du gène aboutissant à une protéine fonctionnelle.

Les premières études ont été encourageantes et une vaste étude de phase III est en cours.
http://www.inpharm.com/news/110125/gsk-skin-cancer-drugs-phase-iii
A Clinical Study to Assess the Efficacy and Safety of GSK2402968 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD114044)
http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01254019
http://www.gsk.com/media/pressreleases/2011/2011_pressrelease_10016.htm