Le PTI ou purpura thrombopénique immunologique est une maladie autoimmune associant une destruction périphérique des plaquettes et un défaut de production médullaire.
Les anticorps anti-plaquettes se fixent sur les plaquettes qui sont alors détruites dans la rate. Ils ciblent des glycoprotéines plaquettaires GPIIb/IIIa le plus souvent. Ces anticorps sont fabriqués par des lymphocytes B autoréactifs stimulés par BAFF. Les lymphocytes B sont activés par des lymphocytes Th1.
Il existe aussi un défaut de production médullaire avec destruction des mégacaryocytes par les anticorps anti-plaquettes et des lymphocytes T cytotoxiques, ainsi qu’un défaut de production de thrombopoïétine.

Le PTI est le plus souvent bénin, avec une mortalité de 2 à 3%, mais les formes chroniques réfractaires peuvent être sévères.
Les complications hémorragiques graves peuvent survenir en cas de thrombopénie inférieure à 30x109/l. Ces complications augmentent avec l’âge.

Le traitement de première ligne repose sur la corticothérapie à la dose de 1 mg/kg/j pendant 3 à 8 semaines.
Les immunoglobulines intraveineuses (IgIV) sont utiles dans les formes sévères.
En cas d’échec, après 6 à 12 mois de traitement, la splénectomie est indiquée.
Après échec de la splénectomie, le PTI est considéré comme réfractaire et les immunosuppresseurs sont alors justifiés.
Le rituximab, anticorps anti CD20 qui détruit les lymphocytes B, s’est montré très efficace dans des cas de PTI réfractaires avec une réponse prolongée. Il est considéré actuellement comme traitement de première ligne en cas d’échec ou de contre-indication de la splénectomie.

Le romiplostim (Nplate) est un peptibody (comportant un domaine peptidique de liaison au récepteur et un domaine anticorps Fc) qui se lie au récepteur de la thrombopoïétine et stimule la production de plaquettes.
Dans 2 études pivot publiées en 2008, 80% des patients ont eu une réponse qui a été durable dans plus de la moitié des cas, avec un recul de 3 à 4 ans.
Les complications sont rares : thrombocytose, rechute de la thrombopénie à l’arrêt du traitement, anticorps neutralisants, fibrose médullaire.

Nplate est indiqué chez l’adulte splénectomisé ayant un PTI réfractaire aux autres traitements. Il peut être envisagé en deuxième intention chez l’adulte non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée.

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