Lancement d’un portail public d’information sur les médicaments
En décembre dernier, la ministre de la Santé, Roselyne Bachelot-Narquin, a annoncé la mise en place d’un portail d’information publique sur les médicaments avant la fin 2009. Ce portail permettra de répondre au besoin exprimé à plusieurs reprises par de nombreux acteurs du monde de la santé souhaitant s’appuyer sur une base d’information publique.
Le portail sera directement lié aux instances responsables : Ministère, Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), Haute Autorité de Santé (HAS), Union nationale des caisses d’assurance maladie (Uncam).
Il s’appuiera en outre, sur une base de données sur les médicaments (Thesorimed), créée par le groupement d’intérêt économique système d’informations des produits de santé (Gie-Sips) et constituée d’informations validées.

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Syndrome hémolytique et urémique atypique : mutations dans le composant central du complément
Le syndrome hémolytique et urémique atypique est dû à une dérégulation de la voie du complément. Environ la moitié des patients sont porteurs de mutations dans les gènes codant les facteurs régulateurs H, MCP, I ou le facteur d’activation B. Les chercheurs ont ici identifié des mutations dans le composant central de la voie, C3. Ces mutations sont aussi bien des gains de fonction que des pertes de fonction.
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Blood ; 112(13):4948-52 ; décembre 2008


Nécrolyse épidermique toxique : la granulysine est un médiateur important de la cytotoxicité
La nécrolyse épidermique toxique est un syndrome caractérisé par la destruction et le détachement de l’épithélium de la peau et des muqueuses. L’étendue finale des lésions cutanées, évaluée en pourcentage de la surface corporelle, permet de classer la maladie comme syndrome de Stevens-Johnson (< 10 %), syndrome de Lyell (>=30 %) ou forme de transition (10-29 %). Chung et coll. montrent que les cloques observées sont principalement composées de lymphocytes T cytotoxiques et cellules tueuses naturelles, et que les cellules comme le fluide de ces cloques sont cytotoxiques. Parmi les protéines cytotoxiques retrouvées dans le fluide, la granulysine est fortement exprimée. Les auteurs montrent que réduire la concentration de cette molécule permet de réduire la cytotoxicité.


Nature Medicine ; 14(12):1343-50 ; décembre 2008Maladie de Gaucher : effet bénéfique à long terme du traitement enzymatique
La maladie de Gaucher de type I est une affection due à un déficit en une enzyme lysosomale, la glucocérébrosidase. Depuis plusieurs années, les patients disposent d’un traitement basé sur l’administration d’une enzyme de remplacement, l’alglucerase ou l’imiglucerase. Andersson et coll. présentent les données collectées chez 884 enfants traités depuis 8 ans. Les paramètres cliniques étudiés (taille, anémie, volume du foie et de la rate, densité osseuse, douleur osseuse) sont redevenus normaux ou quasi normaux chez l’ensemble des patients.

Pediatrics ; 122(6):1182-90 ; décembre 2008


Macroglobulinémie de Waldenström : thalidomide et rituximab permettent une réponse à long terme
La macroglobulinémie de Waldenström est une prolifération lymphocytaire B caractérisée par l’accumulation de cellules monoclonales dans la moelle osseuse et dans les tissus lymphoïdes périphériques, et associée à la production d’immunoglobulines (IgM) sériques monoclonales. Les patients traités par le rituximab, un anticorps monoclonal ciblant les lymphocytes B, répondent partiellement. Treon et coll. ont co-administré quotidiennement à 25 patients du rituximab et de la thalidomide, un agent immunomodulateur qui amplifie la toxicité de l’anticorps. A long terme, les patients continuent de répondre au traitement. Cependant, l’apparition d’une neuropathie périphérique est observée chez 11 patients. Selon les auteurs, l’administration de thalidomide à des doses plus faibles réduirait le risque de neuropathie.

Blood ; 112(12):4452-7 ; décembre 2008