Rapport européen sur les essais cliniques multicentriques internationaux pour les cancers pédiatriques
Les essais cliniques sur les enfants atteints de cancer ont été particulièrement touchés par l’application de la Directive européenne sur les essais clinique (EU Clinical Trials Directive 2001/20/EC - EU CTD) en 2004. Ces essais cliniques, largement menés par des investigateurs académiques sans parrainage commercial, doivent lutter pour trouver les ressources nécessaires pour se conformer à la bureaucratie complexe.
Les différences d’interprétation de la Directive par les autorités règlementaires nationales ont eu un effet négatif disproportionné sur les essais cliniques multicentriques internationaux qui sont presque la règle dans ce champ du fait de la faible occurrence des cancers pédiatriques.
La société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP) a réalisé une enquête en Europe et identifié les obstacles à la conduite d’essais cliniques performants. Les problèmes clés sont liés aux différences entre pays concernant la définition de l’essai clinique thérapeutique, le financement, l’assurance et l’indemnisation, la définition du produit innovant (IMP), la pharmacovigilance, l’obligation du sponsor à fournir gratuitement un médicament, les formulations adaptées aux enfants et les considérations éthiques. Lors de la conférence tenue en octobre 2007 par la Commission européenne et l’EMEA pour réévaluer le fonctionnement de cette directive européenne, les thèmes récurrents étaient évoqués pour tous les types d’essais cliniques que le promoteur soit académique ou industriel. Les essais multinationaux ne devraient dépendre que d’une seule autorité compétente. Un système qui limiterait la responsabilité du sponsor devrait être mis en place, comme l’adaptation des exigences réglementaires qui devraient être basées sur le risque de l’essai clinique plutôt que sur la catégorie du chercheur initiateur de l’essai.
Les nouveaux traitements pédiatriques requièrent des années de recherche et d’essais cliniques qui doivent être réalisables avec les ressources des réseaux académiques.
Etablir une plateforme d’assistance est une initiative nécessaire à la facilitation des essais cliniques multinationaux. Une telle approche requiert le plein engagement de l’Europe à travers l’encouragement des gouvernements et des services de santé vis-à-vis des essais cliniques européens dans le domaine des cancers pédiatriques.

Eur J Cancer ; Epub 29 August ; 2008
Leucémie lymphocytaire chronique : identification de loci de susceptibilité
Une large étude d’association génomique a été entreprise sur 1529 cas de leucémie lymphocytaire chronique. Six loci liés à la maladie ont été identifiés sur les chromosomes 2q13, 2q37.1, 6p25.3, 11q24.1, 15q23 et 19q13.32. Ces résultats démontrent l’existence d’une susceptibilité génétique aux tumeurs malignes hématologiques de faible pénétrance pouvant offrir de nouveaux aperçus sur les mécanismes de survenue de cette maladie.

Nature Genetics ; Epub 31 August ; 2008
Arthrite juvénile idiopathique : polymorphismes MUNC13-4 associés
L’arthrite juvénile idiopathique est associée au syndrome d’activation des macrophages. Ce syndrome ressemble à la forme familiale de lymphohistiocytose associée à des mutations du gène MUNC13-4. L’analyse de la séquence MUNC13-4 chez des patients atteints d’arthrite juvénile idiopathique et de syndrome d’activation du macrophage a révélé des polymorphismes. Ces résultats suggèrent une association entre les polymorphismes MUNC13-4 et le syndrome d’activation des macrophages chez les personnes atteintes d’arthrite juvénile idiopathique.

Arthritis and Rheumatism ; 58(9):2892-2896 ; August 2008
Lymphome à cellules T cutané de l’adulte : nouvelle entité, définition et diagnostic
La maladie des lymphomes à cellules T de l’adulte (ATLL) est divisée en quatre sous groupes : aiguë, lymphome, chronique et myélodysplasique. Des lésions de la peau peuvent survenir et les cas présentant moins de 5 % de lymphocytes T dans le sang périphérique sont classés jusqu’à présent dans le sous groupe myélodysplasique. Cette étude définit et distingue les ATLL cutanés sans lymphome nodal. Ces ATLL cutanés doivent former une entité distincte des ATLL myélodysplasiques.

J Dermatol. ; 35(5):270-5 ; May 2008
Lymphome de Burkitt : efficacité du traitement CODOX-M/IVAC
Mead et coll. ont entrepris une étude prospective de développement de critères diagnostics reproductibles pour l’identification de patients adultes atteints de lymphome de Burkitt, applicables en routine pour des chimiothérapies ciblées. Ils ont aussi évalué l’efficacité de la thérapie par CODOX-M/IVAC. La thérapie par CODOX-M/IVAC constitue un traitement hautement efficace avec un taux de survie élevé et une toxicité faible. Ce traitement pourrait être envisagé comme thérapie pour le traitement du lymphome de Burkitt.

Blood ; 15;112(6):2248-60 ; September 2008
Gamunex : approbation par la FDA pour le traitement de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique
La FDA (Food and Drug Administration) a donné son approbation pour le Gamunex produit par Talecris Biotherapeutics Inc., dans le traitement de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique. Lire le communiqué de presse