FDA Approval for Romiplostim (Nplate™)

La FDA a autorisé la mise sur le marché du romiplostim pour le traitement des purpuras thrombopéniques idiopathiques répondant mal aux corticoïdes, immunoglobulines et splénectomie.
Le romiplostim est un peptibody agoniste du récepteur de la thrombopoïétine qui stimule la production des plaquettes par les mégacaryocytes médullaires.
Dans une étude contre placebo, chez des patients splénectomisés ou non, le romiplostim a été administré à 1 mcg/kg/semaine jusqu’à obtention d’un chiffre de plaquettes supérieur à 50 000/mm3. Une réponse durable a été obtenue chez 61% des patients non splénectomisés et 38% des patients splénectomisés. Durant l’extension de l’étude, la majorité des patients a maintenu une bonne réponse pour une durée moyenne de 60 semaines.
Les deux effets secondaires majeurs sont le risque de formation médullaire de réticuline et donc de fibrose à long terme, et l’aggravation de la thrombopénie (transitoire) à l’arrêt du traitement.
Le romiplostim n’est pas indiqué en cas de myélodysplasie en raison des risques de leucémie aigue myélocytaire.
D’autres effets secondaires mineurs ont été rapportés : céphalées, arthralgies, vertiges, insomnie, myalgies, douleur abdominale et des extrémités.
Aucun anticorps neutralisant n’a été détecté.
Les prescriptions sont faites par les spécialistes faisant partie du programme NEXUS (Network of EXperts Understanding and Supporting Nplate(TM) and Patients), dont tous les effets secondaires sont répertoriés par la FDA.

http://www.cancer.gov/cancertopics/druginfo/fda-romiplostim