D’après le Nouvelsobs.com des chercheurs ont réussit à réparer des cellules souches musculaire afin de relancer la construction des muscles grâce aux dons du téléthon.

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique qui touche uniquement les garçons. Ces derniers sont dépourvus d’une protéine, la dystrophine, essentielle à la tenue des fibres musculaires. Sans elle, les muscles dégénèrent petit à petit et finalement les myopathes décèdent généralement d’une défaillance cardiaque. C’est un gène, DMD, qui est responsable de cette maladie. Des chercheurs franco-italiens, coordonnés par Luis Garcia du CNRS, ont cette fois réussi à corriger non pas le gène mais le message.

Ils ont prélevé des cellules humaines malades sur des patients et après les avoir isolé ont entrepris de les traiter. En utilisant la technique du saut d’exon ils ont pu faire fabriquer aux cellules de la dystrophine. Les cellules ainsi réparées ont ensuite étaient implantées sur des souris modèles de la myopathie de Duchenne (par voie intra musculaire et par voie intra artérielle). Résultat, près de 45 jours plus tard, les souris traitées expriment de la dystrophine humaine et présentent des performances musculaires améliorées.

Ce traitement ne serait pas destiné à tous les myopathes mais aux plus sévèrement atteints, ceux qui ont besoin de reconstruire leur masse musculaire.