Le Monde annonce le lancement imminent d’un essai clinique médicamenteux contre cette grave maladie génétique qui affecte poumons et appareil digestif et touche 6000 personnes en France.

Il s’agira de tester l’efficacité du miglustat, une molécule appartenant à Actelion et qui est commercialisée depuis 2002 sous le nom de Zavecsa pour le traitement d’une autre affection rare et héréditaire, la maladie de Gaucher, d’origine enzymatique.

La mucoviscidose se traduit par un épaississement des sécrétions produites par diverse glandes, et notamment par une augmentation de la viscosité du mucus dans les bronches. Cette anomalie est due à un défaut, d’origine génétique, dans la synthèse de la protéine CFTR.

L’objectif de l’essai est de voir si le miglustat est de nature à restaurer l’activité de cette protéine et, par conséquent capable de réduire l’intensité des symptômes dont souffrent les malades. Cet essai clinique sera mené en Espagne auprès de 25 malades porteurs d’une mutation génétique présente chez environ 70% des personnes atteintes de mucoviscidose.

Les résultats devraient être connus à la fin 2008.