CEREZYME®

L’imiglucérase (Cérézyme®), produite par culture de cellules de mammifères (Chinese Hamster Ovary cells CHO) est une enzymothérapie substitutive apportant l’enzyme, la béta- glucocérébrosidase, déficiente dans une maladie lysosomale : la maladie de Gaucher. La maladie de Gaucher est la première affection lysosomiale accessible à un traitement par une enzyme de substitution.

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INDICATIONS
L’imiglucérase (Cérézyme®) est indiquée comme traitement enzymatique substitutif à long terme chez des patients qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher de type 1 (non neuronopathique) ou de type 3 (neuronopathique chronique) ayant des manifestations non neurologiques cliniquement significatives de la maladie. Les types 2 ne sont pas traités, la mise sous traitement n’influençant pas l‘évolution neurologique rapidement mortelle.

POSOLOGIE ET MODE D'ADMINISTRATION
Réservé à l’usage hospitalier, l’imiglucérase s’administre par voie intraveineuse (flacons à 400 UI, en poudre pour solution à diluer pour perfusion).

En France, le schéma thérapeutique actuel de l’imiglucérase débute par 120 UI/kg/mois en deux perfusions/mois (60 UI/kg/15 jours). En cas de bonne réponse, une diminution de la posologie et/ou un espacement des perfusions peut être réalisée.

Le traitement par imiglucérase doit être instauré et surveillé par un médecin spécialiste ayant l'expérience du diagnostic et du traitement de la maladie de Gaucher.

Après reconstitution et dilution, la préparation est administrée par perfusion intraveineuse en 1 à 2 heures. Une solution alternative consiste à administrer la dose retenue de CEREZYME à une vitesse de perfusion sans dépasser 1 unité par kg de poids corporel par minute.

Effets indésirables
Environ 15% des patients traités par CEREZYME développent des anticorps anti imiglucérase au cours des 6 premiers mois de traitement, associés à un risque accru d’hypersensibilité.

Une hypersensibilité a été observée chez 3% des patients (prurit, urticaire, angioedème, rares cas d’hypotension, manifestations respiratoires).

Références
Vidal :
http://vidal.fr/Medicament/cerezyme-3509.htm

AFSSAPS
http://agmed.sante.gouv.fr/

RCP européenne
www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/Cerezyme/070697en1.pdf

Avis de transparence
www.has-sante.fr/portail/display.jsp?id=c_245334

Documents grand public
Orphanet

FDA (en anglais)
www.fda.gov/cder/foi/label/2002/20367slr055_Cerezyme_lbl.pdf

site sur l’imiglucérase (Genzyme)

Articles récents :
Weinreb N, Barranger J, Packman S, Prakash-Cheng A, Rosenbloom B, Sims K, Angell J, Skrinar A, Pastores GM. Imiglucerase (Cerezyme) improves quality of life in patients with skeletal manifestations of Gaucher disease. Clin Genet. 2007 Jun;71(6):576-88.

de Fost M, Aerts JM, Groener JE, Maas M, Akkerman EM, Wiersma MG, Hollak CE. Low frequency maintenance therapy with imiglucerase in adult type I Gaucher disease: a prospective randomized controlled trial. Haematologica. 2007 Feb;92(2):215-21.

Wenstrup RJ, Kacena KA, Kaplan P, Pastores GM, Prakash-Cheng A, Zimran A, Hangartner TN. Effect of enzyme replacement therapy with imiglucerase on BMD in type 1 Gaucher disease. J Bone Miner Res. 2007 Jan;22(1):119-26.

Nouvelles indications thérapeutiques possibles :
- Aucune

Parutions sur le site
- Mise au point sur la maladie de Gaucher
- Compte rendus de congrès : Congrès SNFMI Décembre 2007