« De nouveaux loci de susceptibilité dans la maladie de Crohn »
C’est ce que titre un article d’Orphanet News. Cette maladie inflammatoire chronique de l’intestin se manifeste par une diarrhée, des douleurs abdominales et une perte de poids associées à la fièvre, des aphtes, des arthralgies et un érythème noueux. Si la cause reste inconnue, deux études ont par ailleurs identifié cinq nouveaux loci de susceptibilité de la maladie.

Création d’une base de données pour les immunodéficiences primaires
« La société européenne des immunodéficiences a établi une base de données de recherche clinique sur les immunodéficiences primaires en Europe dans le but d’améliorer le diagnostic, la classification, le pronostic et le traitements de ces maladies » révèle Orphanet News.
Actuellement 180 maladies sont enregistrées.

Evaluation accélérée pour Soliris
Le médicament, utilisé dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxysme nocturne, a obtenue une opinion positive par le comité pour l’utilisation de produits médicinaux humains (CHMP) pour son autorisation de mise sur le marché. Orphanet News précise que « pour la première fois, l’EMEA (agence européenne des médicaments) a évalué un médicament à destination humaine par une procédure accélérée, réduisant à 150 jours au lieu de 210 le temps d’évaluation du produit par le comité ». Cette procédure permet un accès plus rapide aux patients de produits « d’intérêt majeurs pour la santé ».

Nouveau règlement européen sur les thérapies innovantes
Ce nouveau règlement adopté par le Parlement européen « ouvre de nouvelles perspectives pour les patients dont les espoirs reposent sur les thérapies génétiques ou cellulaires, ou sur l’ingénierie tissulaire » explique Orphanet News. Ces règles communes permettront à la recherche médicale de tirer un meilleur parti du marché unique.
Cette procédure d’autorisation unique permettra aux entreprises de ce secteur d’éviter de devoir demander 27 autorisations nationales. Le règlement « fixe aussi des règles strictes d’évaluation de la sécurité et de suivi des thérapies pour lesquelles des demandes d’autorisation de mise sur le marché seront introduites » précise Orphanet News.

Le double objectif est la sécurité juridique et la simplification des procédures pour les entreprises et les hôpitaux, ainsi que la sécurité sanitaire et un meilleur accès aux soins pour les patients.

De plus le règlement met à jour « les règles existantes pour les thérapies cellulaires et génétiques en prenant mieux en compte leurs spécificités, et il intègre les thérapies tissulaires pour la première fois dans une législation européenne ».