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Les biothérapies peuvent être définies comme des traitements issus du vivant.
Ces biothérapies comprennent les thérapies géniques (1), les thérapies cellulaires (2), les thérapies tissulaires (greffes de tissus vivants), les thérapies immunologiques (thérapies agissant sur les défenses de l’organisme). 

Toutes ces thérapeutiques ont vu le jour récemment grâce aux immenses progrès obtenus dans la compréhension des mécanismes physiopathologiques (3) des maladies, des défenses de l’organisme et du fonctionnement des cellules.
Tous les grands centres de recherche dans le Monde travaillent sur ces biothérapies et de nombreux laboratoires pharmaceutiques se lancent dans cette fabuleuse aventure, qui va révolutionner la médecine de demain.

Définitions :
(1) Thérapies géniques :
La thérapie génique est l’insertion de gènes dans des cellules et des tissus d’un individu, pour traiter une maladie. En particulier les maladies héréditaires. La thérapie génique vise particulièrement à compléter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel. Bien que cette technologie en soit encore à ses balbutiements, elle a déjà été utilisée avec un certain succès.

Gène : un gène désigne une unité d’information génétique transmise par un individu à sa descendance. L’ensemble des gènes d’un individu constitue le génome. Les gènes sont portés par les chromosomes. Chez l’être humain il y a 23 paires de chromosomes. La moitié provenant de la mère, l’autre moitié du père.

Maladies héréditaires : ce sont les maladies génétiques. Elles sont dues à un défaut de fonctionnement d’un ou plusieurs gènes.

Allèle : on nomme allèle une variante donnée d’un gène au sein d’une espèce.
(exemple : dans le cas d’un gène codant pour la couleur d’une fleur, l’un des allèles peut coder pour la couleur jaune, un autre pour le blanc…)

mutant : mutation génétique = mutation irréversible d’un gène

(2) Thérapies cellulaires :
Elle vise à soigner des cellules ou un organisme par l’apport de cellules modifiées ou au statut particulier (cellules souches)
Les espoirs de réussite découlent notamment du succès récent de la culture de cellules souches humaines (fin 1998) aux USA, et du clonage réussi du premier mammifère adulte à partir d'une cellule adulte. Mais le passage du laboratoire à la médecine courante devrait prendre une dizaine d'années au moins. Et quelques problèmes de bioéthiques sont et seront à traiter dans les années qui viennent.

Cellules souches : cellule non spécifique à une fonction. Capable, à l’aide d’une stimulation adaptée de donner n’importe quel type de cellule (cellule nerveuse, musculaire…)

(3) La physiopathologie :
est la discipline biologique qui traite des dérèglements de la physiologie, c'est à dire les mécanismes physiques, cellulaires et biochimiques d'apparition d'une maladie organique ou cellulaire, humaine, animale ou végétale.

C'est un domaine d'étude permettant de comprendre non seulement les signes cliniques et biologiques d'une maladie, mais aussi d'envisager un traitement curatif en restaurant les fonctions normales de l'organe ou tissu. Il est étroitement lié à l'anatomopathologie, la biochimie cellulaire et l'immunologie.

L'anatomo-pathologie : est une spécialité médicale technique qui se consacre à l'étude macro et microscopique des tissus pathologiques (malades) prélevés sur un sujet vivant ou décédé.

La biochimie : terme créé en 1903 par Carl Neuberg, est la discipline scientifique qui étudie les réactions chimiques ayant lieu au sein des cellules.

L'immunologie : est l'étude du système immunitaire et de la réaction face aux organismes pathogènes (à l’origine de maladies). L'immunologie s'intéresse également aux maladies auto-immunes (disfonctionnement de notre système immunitaire, dirigé alors contre nos propres cellules) , aux allergies et au rejet des greffes.

L'immunologie joue également un rôle notable dans l'élaboration des vaccins, ainsi que dans la lutte contre les cancers (développement incontrôlé de tumeurs formées de cellules de l'organisme, non reconnues et donc non détruites par le système immunitaire) et le SIDA (maladie affectant directement le système immunitaire). Hormis les greffes et les maladies auto-immunes, l'immunologie s'intéresse à l'étude de la défense d'un organisme vivant contre les agressions.

Les approches des biothérapies sont multiples :

• Vaccination préventive et thérapeutique. Qui permettent pour la première de prévenir l’apparition de certaines maladies, pour la seconde de les traiter.
• Immunothérapie (thérapie immunologique). Ils utilisent certains types d’anticorps. Exemple : les anti TNF.

Anticorps : Un anticorps est une protéine complexe utilisée par le système immunitaire pour détecter et neutraliser les agents pathogènes (responsables de maladies) comme les bactéries et les virus. Les anticorps sont sécrétés par des cellules spécifiques de notre système immunitaire.

• Thérapie cellulaire à base de cellules souches adultes ou embryonnaires.
• Thérapie génique

Ces différentes approches se recoupent parfois.

Leurs champs d’applications médicales actuels ou potentiels sont également très vastes :

• Maladies du système immunitaire : polyarthrite rhumatoïde, spondylarthrite ankylosante, psoriasis, maladie de Crohn
• Maladies neuromusculaires (maladie de l’unité motrice du muscle, empêchant son bon fonctionnement, voire le détruisant)
• Maladies neurodégénératives : Une maladie neurodégénérative est une maladie qui affecte le fonctionnement du cerveau ou plus généralement le système nerveux de façon progressive au cours de son évolution. Celle-ci peut être plus ou moins longue (de quelques semaines à plusieurs années). Le processus en cause consiste généralement en une détérioration du fonctionnement des cellules nerveuses, en particulier les neurones, voire à leur mort cellulaire. La conséquence pour le malade est donc une altération progressive souvent irréversible des fonctions nerveuses qui peut conduire à son décès.
  
  En fonction des régions du système nerveux atteintes par la maladie, les troubles pourront affecter la motricité, le langage, la mémoire, la perception…Dans de nombreux cas, les causes exactes du déclenchement de la maladie restent inconnues.
• Maladies cardiaques, pulmonaires, infectieuses, auto-immunes, cancéreuses…